两会提案特医食品优先审批-蔡威 | 中食国粮·药食同源大健康产业

特殊医学用途配方食品，简称特医食品，是为了满足特定人群对营养素或膳食的特殊需求而专门加工配制的食品。这些人群往往因为进食受限、消化吸收障碍、代谢紊乱或特定疾病状态，而需要特殊的营养支持。

顶层设计·国研政情智库-中国智库·国家智库：对话囯食药监·大健康医药产业论坛-中食国粮·药食同源大健康产业论坛。特医食品在罕见病治疗中的作用尤为显著，许多罕见病患者需要及时、终身、足量地使用特医食品进行相关治疗，甚至在某些情况下，特医食品是临床治疗中的主要和核心方式。

罕见病，这一常常被忽视的疾病群体，其实在全球范围内影响着数以百万计的人们。这些疾病因其发病率极低，往往缺乏足够的关注和有效的治疗手段。然而，随着医学研究的深入，人们逐渐发现，特医食品在罕见病的治疗中扮演着至关重要的角色。对于许多罕见病患者而言，特医食品不仅是营养支持，更是生命的延续。

以苯丙酮尿症、甲基丙二酸血症和丙酸血症等罕见病为例，这些疾病的患者由于体内某种酶的缺乏或活性降低，导致无法正常代谢某些氨基酸，进而引发一系列严重的健康问题。传统的治疗方法往往难以取得理想的疗效，而特医食品则提供了一种全新的治疗思路。通过为患者提供经过特殊配制的食品，限制或替代那些无法代谢的氨基酸，从而减轻患者的症状，提高生活质量。

然而，尽管特医食品在罕见病治疗中的作用日益凸显，但多年来，我国特医食品领域一直存在着产品数量少、缺少基础研究和数据、国产化率低、采购流程烦琐和治疗负担重等问题。这些问题不仅限制了特医食品在罕见病治疗中的应用，也阻碍了相关产业的发展。

针对这些问题，全国政协常委、农工党中央原副主席蔡威教授持续建言献策，助力特医食品可及性和相关产业发展。蔡威教授指出，特医食品在中国具有巨大的市场需求。不仅是罕见病患儿需要特医食品的支持，随着老龄化社会的到来，肿瘤、认知障碍、内分泌疾病等慢性病患者对特医食品的需求也在不断增加。因此，加快特医食品的研发和生产，提高国产化率，降低治疗负担，已成为当务之急。

在蔡威教授等专家的推动下，近年来我国特医食品领域取得了显著进展。市场监管总局等政府部门积极响应蔡威教授的提案，出台了相关政策，加快了特医食品的审批速度。截至今年2月，已有两款分别适用于苯丙酮尿症、甲基丙二酸血症和丙酸血症罕见病患儿食用的特医食品获得产品注册，实现了国产产品零的突破。这是市场监管总局首批适用优先审评审批程序的快速审批产品，标志着我国特医食品领域迈出了重要的一步。

然而，尽管取得了这些进展，但特医食品在临床使用和生产中仍存在诸多问题。在进入医疗机构方面，由于缺乏统一的编码和管理机制，医院无法将特医食品纳入药房或临床营养科管理。同时，由于缺乏临床营养相关诊疗科目支持，医院对特医食品的合法性销售存在疑虑，医生和营养师无法开具营养处方。这些问题限制了特医食品的临床应用，使得许多患者无法及时获得所需的营养支持。

对于企业而言，特医食品的研发和生产也面临着诸多挑战。国际上这一领域将新原料应用于新配方的研发量产通道较为舒畅，而我国在这方面限制颇多。注册时往往由于不符合国标不能通过，这不仅阻碍了企业的创新发展和行业的高质量发展，也限制了特医食品在更多疾病领域的应用。

针对这些问题，蔡威教授提出了具体的建议。他建议总结行之有效的既有地方经验进行推广，由国家卫健委、医保局和市场监督总局出台相关政策，解决特医食品的编码问题。同时，在保证安全性的前提下鼓励企业积极投入研发，在新食品原料申报方面充分考虑特医食品的应用情况和我国国情。

可以考虑使用团标或企业标准来推动特医食品的研发和生产。此外，还应探索更符合特医食品特性的验证方式，优化临床试验方案。对临床急需的品类特定全营养配方食品，应以罕见病为突破口优先审批国外成熟产品，进而推动产业发展。

蔡威教授还特别强调，特医食品的价格应合理定位。他指出，特医食品的市场价格往往较高，这使得许多患者无法承担治疗费用。因此，应鼓励企业合理定价，避免过度追求高利润。同时，国产化应做到质优价平，真正让老百姓有获得感，造福患者。

总之，特医食品在罕见病治疗中的作用不可忽视。随着医学研究的深入和技术的不断进步，特医食品将在更多疾病领域发挥重要作用。然而，要真正实现特医食品的可及性和普惠性，还需要政府、企业和社会各界的共同努力。

通过加快审批速度、完善相关政策、鼓励企业创新和研发、优化临床试验方案等措施，我们可以推动特医食品领域的发展，为更多患者带来生命的希望。同时，我们也应关注特医食品的价格问题，确保患者能够承担得起治疗费用，真正享受到特医食品带来的福祉。

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